Una nueva terapia radical para la enfermedad de Parkinson utilizará trasplantes de células madre | enfermedad de Parkinson

A principios del próximo año, un nuevo tratamiento radical para la enfermedad de Parkinson que involucra trasplantes de tejido recibirá su primera prueba con pacientes, incluido un grupo del Reino Unido.

Las células madre cultivadas en el laboratorio y transformadas en células nerviosas se utilizarán para reemplazar las destruidas por la enfermedad. Se espera que esto detenga la propagación de los síntomas debilitantes.

"Llegó mucho tiempo llegar a este punto, pero espero que los resultados de estos ensayos signifiquen que en unos pocos años podamos ofrecer injertos de tejido como tratamientos estándar para la enfermedad de Parkinson", dijo el profesor Roger Barker, de la Universidad de Cambridge. . "Ciertamente es un enfoque prometedor".

En el Reino Unido, alrededor de 145 000 personas viven con la enfermedad de Parkinson y cada año se diagnostican alrededor de 18 000 casos nuevos. La enfermedad se desencadena cuando las células nerviosas que suministran dopamina al cerebro comienzan a morir debido a una combinación de factores genéticos y ambientales.

La dopamina ayuda a una persona a controlar sus movimientos. Cuando los suministros se agotan, se producen temblores, rigidez, depresión y otros síntomas que pueden conducir al uso de una silla de ruedas o al reposo en cama. El fármaco L-dopa puede ralentizar la progresión de la enfermedad, que reemplaza parte de la función perdida de las células dopaminérgicas. Los tratamientos se vuelven menos efectivos con los años. Los científicos han estado buscando nuevos enfoques durante años.

Una idea ha sido reemplazar las células de dopamina moribundas con versiones no afectadas, lo que ha sido probado por varios centros en todo el mundo. Inicialmente, esto implicó el uso de tejido de fetos abortados que habían sido donados para investigación médica.

El tejido fetal contiene células productoras de dopamina que pueden suministrar la sustancia química que falta, aunque se necesitan al menos seis o siete fetos para suministrar suficiente material para un paciente. En ensayos en Europa, estas células se han inyectado en el cerebro de pacientes con resultados alentadores. Sin embargo, otros ensayos en los Estados Unidos encontraron que estos tratamientos eran mucho menos efectivos.

Muchas personas se han opuesto al uso de tejido de fetos abortados por motivos religiosos. También fue difícil encontrar suministros suficientes para tratamientos ampliamente utilizados. Sin embargo, Barker y su equipo de Cambridge, trabajando en conjunto con científicos dirigidos por el profesor Malin Parmar de la Universidad de Lund en Suecia, han desarrollado una tecnología que evita estos problemas.

El nuevo enfoque utiliza células madre, a partir de las cuales se generan todas las células con funciones especializadas en el cuerpo humano. Estas células madre se pueden cultivar en cultivos de laboratorio. Aún mejor, los científicos han aprendido cómo convertirlos en células dopaminérgicas. Estos formarán el núcleo de los trasplantes que se realizarán el próximo mes.

"Ahora sabemos que la introducción de células dopaminérgicas en el cerebro funcionará y que el procedimiento es seguro", dijo Barker. “Ya no existe el problema de suministrar suficiente tejido porque podemos fabricar estas células en grandes cantidades en el laboratorio. El costo es relativamente bajo. Un suministro de células dopaminérgicas, hechas a partir de células madre, se ha convertido en un producto estandarizado y no tenemos células contaminantes, que se pueden obtener del tejido fetal.

"Esto significa que ahora estamos en un punto en el que podemos usar trasplantes de células madre como tratamientos para pacientes con enfermedad de Parkinson, aunque pasarán muchos años antes de que sepamos que estos trasplantes funcionan y pueden usarse como tratamientos estándar para la enfermedad de Parkinson".

Los ensayos comenzarán en los próximos meses y continuarán durante el próximo año. Habrá cuatro participantes suecos y cuatro británicos. “Las células están en un congelador y listas para funcionar”, dijo Barker. “Los trasplantes se harán en Suecia porque tienen los instrumentos para hacerlo. Esto será seguido durante el año con más ensayos.

Los científicos esperan que sus ensayos tomen al menos dos años. Serán seguidos por un examen cuidadoso de los resultados y posibles efectos secundarios. Siempre que se desarrollen satisfactoriamente, los injertos de tejido podrían estar listos para un uso más amplio en unos cinco años.

"Los pacientes más jóvenes se beneficiarán más de esta terapia", dijo Barker. "Será un tratamiento de una sola vez, por lo que no se producirán las complicaciones que se presentan con los medicamentos crónicos, mientras que estas terapias avanzadas que involucran la estimulación cerebral profunda no se necesitarán con tanta frecuencia".